全球首款延缓1型糖尿病疗法获批,患者有望

提起糖尿病,多数人马上会想到中老年人,似乎糖尿病就是中老年人的“专属病”,其实不然,在糖尿病患者人群中,约5%~10%为1型糖尿病,一般青少年期发病,且需终身注射胰岛素。

近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Tzield(teplizumab)上市,用于延缓或预防成人及8岁以上人群的1型糖尿病,这也是全球首款能延缓1型糖尿病发作的药物。

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1型糖尿病,成为孩子们一生的枷锁

小孩子也会得糖尿病?

没错,和成人不同的是,儿童和青少年多发生1型糖尿病,以前也称为胰岛素依赖型糖尿病,这是由于胰岛β细胞破坏、胰岛素绝对不足引起的一种糖尿病。

1型糖尿病目前无法被治愈,唯一的治疗措施,就是通过注射胰岛素,将血糖维持在目标范围内。如若血糖控制不达标,将会导致1型糖尿病儿童过早出现各种并发症,如对脑神经系统产生急性或慢性损伤、过早出现各种并发症、影响身体发育甚至缩短寿命等。

此外,与2型糖尿病不同,1型糖尿病是一种遗传性疾病,无法通过改变生活方式(如减肥和锻炼)来预防。

而最让人无奈的是,一旦患上1型糖尿病,孩子就必须终生通过胰岛素来维持治疗。

孩子小小的年纪,糖尿病却成为了他们一生的“枷锁”,这个“隐形枷锁”不仅让这些孩子与胰岛素永远捆绑在一起,同时还要忍受来自社会的不理解、不认同。对于很多父母来说,这是一个无法接受的现实。

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全球首款延缓1型糖尿病疗法获批

11月17日,FDA批准的全球首款延缓1型糖尿病发生的药物Tzield(teplizumab),给1型糖尿病患儿们带来了新的希望。

这款免疫治疗药物是一种单克隆抗体,通过静脉输注给药,被批准用于8岁及以上有1型糖尿病早期迹象的患者。

临床试验结果显示,Teplizumab治疗显著改善了胰岛β细胞的功能,以及胰岛素分泌能力,它令一些高危人群的发病时间平均推迟了2年,对于一些幸运的患者来说,推迟的时间要长得多——迄今为止最长的是11年,且其安全性和耐受性良好。

FDA药物评估和研究中心医学博士JohnSharretts认为,这种首创疗法为1型糖尿病高危人群增加了重要的新治疗选择,这种延缓疾病进展的潜力,可以让患者摆脱数月至数年的疾病负担。

根据发表在《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》上的一项最新模型研究,年全球估计有万人患有1型糖尿病,人因1型糖尿病而死亡,到了年1型糖尿病患者最高可达万人。

面对如此庞大的疾病负担,我们期待着未来1型糖尿病治疗领域能够再次有突破性的治疗进展,最终取代每日的胰岛素注射,让患者从持续的服药和疾病监测中解脱出来。

#糖尿病#

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