近日，一款名为“Zolgensma”天价药研制成功，也是第一款FDA（美国食品药品监督管理局）批准的以病毒为载体，且可以系统性给药的基因疗法。

该基因疗法主要针对一型脊髓性肌萎缩症（SMA1），该症最严重的一种类型，大部分患有这种病的婴儿最后会因为呼吸衰竭而活不过2岁。

传统的药物，不管是小分子还是大分子，基本都是在蛋白层面发挥作用，无法改变基因组，而“Zolgensma”则是全球第一款获批上市的全身给药（静脉输注）腺相关病毒载体基因治疗药物，堪称现代医学里程碑。

“Zolgensma”号称一针治愈，并且将按效果付费和分期付款（5年），但即使是这样，仍然有很多家庭用不起。

万美金的标价，约合人命币万元，堪称史上最贵药。

在医学界纷纷感叹“Zolgensma”多么伟大的同时，很多网友纷纷提出质疑。

“这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。”

“这个药是给有钱人用的，穷人别想了。”

当然也有不同的声音。

“我这辈子体验过的最深刻的绝望不是倾家荡产地给孩子治病，而是所有医生告诉我，你儿子这病没有药。”

“药品的研发成本是非常高的，有时几年几十年都无法研发出一种新药。只有患者为正版药品买单，才能推动更多的科学家安心地去研发药品。”

价高，穷人买不起。

价低，研发耗不起。

对于这个问题，诺华公司CEO面对记者访问时，他是这么回答的。

一种疾病如何治愈，是医学界需要关心的问题，制造出来的药品是否安全，是国家和企业的责任，而所有的普罗大众最关心的则是药品如何定价。

万美元的天价，是很多家庭都逾越不了的天险，而正如很多人都明白的一个道理：药价的高昂，很大程度是因为科研成本高，药研是一个无底洞，就连投资人都不知道，一款新药的研发，最终到底要消耗多少资金。

医药研发一般是研发第一颗成本若干亿元，但是制造成本可能为几美元。

我们可以参考美国的药研成本：“据悉，一个获得FDA批准的上市药物，需要药企筛选个候选化合物，耗费时间是12年左右，耗资是15亿美元，这也造成了美国医疗行业的高壁垒特征。”

天价药的研发体系的确不合理，但是相对于其他方案，可能是最有效力和合理的。

古有诗云“旧时王谢堂前燕，飞入寻常百姓家。”

年英国细菌学家弗莱明首先发现了世界上第一种抗生素—青霉素。

但由于刚刚发现不久，不仅产量很低，价格更是贵如黄金。

而现如今的青霉素，已经不知道更新了多少代，价格低，疗效快，成为了医疗常用药之一。

用来治疗糖尿病患者的胰岛素，年由加拿大人F.G.班廷和C.H.贝斯特首先发现，由于直接从胰腺提取，产量低到大众连使用资格都没有。

但是今天，哪怕是农村家庭也完全可以承受，曾经的被视为的绝症，现如今一个月不消一百元，便可有效控制。

当年的那些“新药”刚刚问世之时，谁都不会相信，有一天青霉素菌株会成为高产菌株，更不敢相信通过转基因技术，可以让大肠杆菌生产人的胰岛素。

这些突破人类想象的事情，通过科技的力量，实实在在的显现在了人们的眼前。

“一种病只要还有药可医，哪怕今天它的价格足以把99.9％的患者挡在门外，但终有一天，它的价格会降下来，我相信科技的力量，也信人的信仰。”——引自知乎网友

在昂贵的药也治不了“穷病”，也许今天的“Zolgensma”只能治疗一少部分人，但未来，它必将会成为全人类的福祉。