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导读：3月10日，相关药企发布消息称，用于1型糖尿病治疗的人类干细胞疗法——VX-已获得美国FDA批准的“快速审批通道（FastTrackDesignation）”资格，考虑到“快速审批通道“的审批结果通常会在60天之内公布，这也意味着在未来的两个月内，1型糖尿病的治疗可能会迎来真正意义上的重大突破。

获得“快速审批通道资格“意味着什么？

快速通道审评的设立主要是为了促进治疗重大疾病药物或未满足临床需求药物开发，通过加快药物审评的过程而使这些药物能更早一点到达患者手中，如果相关标准符合要求，相关产品则拥有优先审批权和加速批准权。

实验性药物获得快速通道资格，则意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的会晤，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，以及滚动审查的机会。滚动审查允许药企将其制品许可申请（BLA）或新药申请（NDA）中已完成的部分提交给FDA，而不必等到每个部分都完成后再审查整个BLA或NDA。

药物快速通道的认定申请者必须是制药企业，可于药物研发过程中的任何阶段发出申请，发出申请后，FDA会基于其申请内容在60天内回复是否批准。

用于1型糖尿病治疗的VX-，是什么？

VX-是第一个研究性的干细胞衍生疗法，它利用完全分化的、可产生胰岛素的胰岛细胞来治疗1型糖尿病，旨在通过恢复患者胰岛细胞功能（包括胰岛素分泌）来调节血糖水平。目前是首款且唯一获得快速审批通道资格的胰岛替代疗法。

VX-的1/2期临床试验已经启动，招募了17名伴有严重低血糖和低血糖意识受损的1型糖尿病患者进行临床研究。这项单臂、开放标签、序贯研究将评估不同剂量VX-的安全性和有效性，参与者将接受VX-的输注，同时接受长期免疫抑制治疗，目的是防止胰岛细胞的免疫排斥反应。

参考资料：

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