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VertexPharmaceuticals表示，一名有40年1型糖尿病病史的患者在输注VX-干细胞衍生胰岛细胞替代疗法后，每日胰岛素输注剂量减少了91%。

这些细胞很快开始发挥正常胰岛细胞的功能。有了这一积极的消息，该公司将在美国和加拿大的几个地点继续其1/2期临床试验计划，目标是在年向FDA提交一项IND申请。

1型糖尿病患者确诊后，每天需要注射约34单位的胰岛素，而在输注VX-90天后，这一数值降至2.9单位。

VX-是第一个研究性的干细胞衍生疗法，它利用完全分化的、可产生胰岛素的胰岛细胞来治疗1型糖尿病，旨在通过恢复患者胰岛细胞功能（包括胰岛素分泌）来调节血糖水平。年3月10日，Vertex发布消息称，用于1型糖尿病治疗的人类干细胞疗法——VX-已获得由美国FDA批准的“快速审批通道（FastTrackDesignation）”资格，目前是首款且唯一获得快速审批通道资格的胰岛替代疗法。

VX-的1/2期临床试验几个月前已经启动，招募了17名伴有严重低血糖和低血糖意识受损的1型糖尿病患者进行临床研究。这项单臂、开放标签、序贯研究将评估不同剂量VX-的安全性和有效性，参与者将接受VX-的输注，同时接受长期免疫抑制治疗，目的是防止胰岛细胞的免疫排斥反应。