白癜风用什么药抹患者背部出现白癜风的情况解析 http://www.mingyihui.net/article_1456686.html

通告：第18期“30天学习医学统计学本周日开启”，欢迎组团来学习。

我经常看到很多人在主持的小规模临床试验时，经常纠结于结局指标如何设置，如何能多设置几个结局指标，又如何才能分主要结局指标和次要结局指标等问题。

这里面大有文章可做。我今天想说的一点是，哪怕只有一个或者一类测量指标，也可以演化出多个结局。

比如这篇JAMA子刊的论文。这是关于我国台湾合一生技重磅新药“速必一”(研发代号:ON)三期试验分析结果，9月3日于国际知名SCI医学期刊JAMANetworkOpen发表。今天来看看这篇刊登在JAMA子刊杂志的临床试验：如何将一个测量指标演化为多个主要、次要结局指标？

糖尿病患与高龄人口逐年攀升，衍生之并发症亦随之增加，其中，严重的糖尿病足溃疡患者，因缺乏有效治疗药物被迫截肢而致残、致死，造成个人、家庭与社会的巨大医疗负担。我国台湾合一生技研发成功的“速必一”新药，具有独特的药物作用机制，可调控慢性伤口因高血糖而失衡的巨噬细胞，进而改善发炎、促进组织修复，达到伤口完全愈合的效用。

因此，这项临床试验设计了一项随机、对照、评估者设盲的三期研究，以亲水纤维敷料为对照，评估每天2次局部使用“速必一”治疗慢性糖尿病足溃疡（DFU）的疗效。

本试验于三个地区的21家伤口护理专科医学/临床中心执行，年11月23日至年5月11日间入组了例糖尿病溃疡的患者，以1:1比例随机入组，接受至多16周的“速必一”或亲水纤维敷料治疗。

对于这样的研究，结局指标设定其实简单的，也很容易理解。既然治疗糖尿病足溃疡，那么就看看治疗16周后溃疡面积不就行了吗？

没错，该研究的测量指标就是16周溃疡面积。

但是，这么一个测量指标并非该研究的研究结局。研究结局指标是根据这个测量指标演化形成的，而且演化好几个。

主要结局指标：溃疡面积为0的比例，实际上就是愈合比例，所以文章说Theprimaryefficacyout